Abstract
<jats:p>Мускулната дистрофия тип Duchenne (DMD) е тежко наследствено генетично заболяване, водещо до прогресивна загуба на мускулна функция при момчета. Понастоящем не съществува лечение, което да води до излекуване на DMD, а наличните терапевтични подходи са насочени към контрол на симптомите и забавяне на прогресията на заболяването. Givinostat е нова алтернатива в терапията на DMD и представлява инхибитор на хистон деацетилазa (HDAC), който цели да забави увреждането на мускулите чрез противовъзпалителен и антифиброзен ефект. Целта на настоящото проучване е да представи ролята, мястото и потенциала на givinostat в съвременната терапия на DMD. Извършен е документален и контент анализ на продуктовата информация (европейски публичен оценъчен доклад и кратка характеристика на продукта), както и на резултатите от провеждани клинични изпитвания, включващи givinostat, с фокус върху ефикасността и безопасността. Givinostat показва клинично значим ефект при амбулаторни пациенти с DMD, като предлага по-различен механизъм на действие. Профилът на безопасност е предвидим и приемлив. Givinostat е обещаващо лекарство за DMD, с доказана ефикасност и добра поносимост. Одобрението в САЩ и ЕС подчертават значението му като нова терапевтична възможност за пациентите с DMD.</jats:p>